Concert Pharmaceuticals 的故事_an小安_新浪博客

来自 : 新浪博客 发布时间：2021-03-26

#An’s NB# Concert Pharmaceuticals的故事

创始人CEORogerD.Tung

我愿意分享这样的故事:新药研发是大概率失败的事，90%都是失败和再次失败,能够成功的不只是幸运那么轻佻。Concert的创始人CEO Roger D.Tung是越南裔美国人,在美国读到PhD,毕业后在大公司Merck做研发，1989年跟着JoshuaBoger出来一起创立VertexPharmaceuticals福泰制药（另一个传奇故事），15年后又离开,2006年自己再创立ConcertPharmaceuticals，2014年2月IPO上市。4月25日Concert治疗糖尿病肾病的新药CTP-499 公布phaseII结果喜人, CTP-499肾功能丧失的患者肾损害减轻、延缓肾纤维化进展。

CTP-499 的phase2试验设计为安慰剂比对、多临床中心试验，包括三个部分：给药24周后测定151名患者尿白蛋白与肌酐比值和其他衡量肾功能和肾损害改善的指标；继续24周试验，123人完成；接上另48周open-lable试验进行中。

故事不是一开始就那么美妙：去年8月在首个24周试验结束后，使用CTP-499患者的UACR（尿白蛋白与肌酐比值）和安慰剂组并无差异，这意味着没有达到主要临床终点，这个结果公布后差点让Concert的IPO胎死腹中。但在随后使用CTP-49948周后，患者血清肌酐和其他两个生物标志物指标变好，肾功能恢复38%，UACR也表明患者肾脏的损伤趋于稳定(p=0.097)。在更大规模的phaseIII试验CTP-499还有机会赢得漂亮。

Concert还有一项独门秘籍—DCE Platform(氘标记化合物的平台)，也就是氘标记化合物平台，做新药开发的童鞋一定熟悉氘标记，生物分析中的内标、代谢实验中氢氘交换等等。说白了就是有方法追踪到目标化合物，这个用处超级大。Concert也因这一技术转让，从2008年后就不用还现金给自己的几个投资人，这一技术转让给了：GSK,Avanir Pharmaceuticals, Jazz Pharmaceuticals 和 Celgene(还是Concert投资人之一，处处有celgene啊，自己砸钱修鱼塘养鱼的策略)

Concert还在紧锣密鼓进行另一个项目，治疗多发性硬化和脊髓损伤的CTP-354，早期试验显示CTP-354能够进入中枢神经系统且无副作用。有可准让的开发技术平台，有全程控制的pipeline研究自己的新药，手里的现金能养活自己好几年，这样的创业公司并不多见。

Tung：“我在这一行干了超过25年，大家做新药都想得到好运气，但总是好坏都会来。我们努力去追求的是达到每个不同的目标，好让我们挨过艰难时刻；还有一队能咬紧牙关度过苦日子的队伍，并坚持到胜利时刻。”

http://www.xconomy.com/boston/2014/04/25/how-a-kidney-drug-almost-torpedoed-concert-pharmas-ipo/

An：我在看《the antidote:inside the world of newpharma》，一本讲Vertex公司的书里面有Tung。才惊喜发现他又出来成功创立的了自己的公司，IPO了，做得有声有色。做研发的科学家变成创业家，真希望我们也有更多像这样的科学家创业成功的故事。